#肌肉萎縮症

肌肉萎缩症与 DMD 新药：从肌少症管理到 eteplirsen 证据更新

高龄肌少症应优先处理运动与营养，HMB 并非已被证实不可或缺的常规疗法。DMD 的 eteplirsen 仅适用于特定 exon 51 亚型；它带来了 dystrophin 生物标志物信号，后续也出现了长期和真实世界数据，但临床功能获益的证…